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他用基因编辑治艾滋病白血病 成《自然》年度十大人物

发布日期:2019-12-27

12月18日凌晨,世界顶尖学术期刊《自然》(Nature)发布2019年度影响世界的十大科学人物。其中,来自中国北京大学-清华大学生命科学联合中心的邓宏魁入选该榜单。

今年的9月11日,邓宏魁研究组联合解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作在顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》(CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia)的研究论文,建立了基于CRISPR在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系,实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建。

澎湃新闻记者(www.thepaper.cn)当时详细报道了邓宏魁等人的研究成果。邓宏魁等人合作成立的研究团队在全球范围内报道了首例利用第三代基因编辑技术CRISPR-Cas9在HSPCs(造血干细胞和祖细胞)中编辑CCR5基因并成功移植到一名同时患有HIV和急性淋巴细胞白血病的27岁男性患者案例。

研究结果显示,基因编辑后的造血干细胞移植治疗使患者的急性淋巴白血病得到完全缓解,携带CCR5突变的供体细胞能够在受体体内长期存活已达19个月,初步探索了该方法的可行性和安全性。

北京大学官网报道对此研究表示,在成体造血干细胞上的基因编辑并不会对其他组织器官及生殖系统产生影响。该工作初步证明了基因编辑的成体造血干细胞移植的可行性和在人体内的安全性,将会促进和推动基因编辑技术在临床应用领域的发展。